Наследственные болезни обмена

На протяжении последних 30 лет трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ГСК) применяли в качестве эффективного метода лечения наследственных заболеваний обмена, главным образом лизосомных болезней накопления и пероксисомных болезней. Всего в литературе описано около 1 тыс. трансплантаций при более чем 20 болезнях обмена, при этом рекомендовать клеточную терапию можно только для лечения синдрома Гурлер, Х-сцепленной адренолейкодистрофии и болезни Краббе. Замена клеточного состава костного мозга клетками здорового донора позволяет восполнить дефицит ферментов в организме больного реципиента. Успех трансплантации во многом зависит от сопроводительного лечения или условий кондиционирования при ее проведении. Одновременное переливание ГСК и мезенхимных стромальных клеток дает лучшие результаты по сравнению с лечением только ГСК. Сегодня трансплантацию аллоген — ных ГСК костного мозга и пуповинной крови применяют для лечения тяжелых наследственных болезней крови, ассоциированных с недостаточностью продуктов костного мозга. Важнейшее условие этого патогенетического лечения — подбор доноров по HLA-антигенам и иммуносупрессивная терапия.
Анемия Фанкони. Можно считать доказанным, что аллогенная трансплантация ГСК корректирует гематологические нарушения у пациентов с анемией Фанкони и продлевает их жизнь при условии трансплантации 3,2х107 ядросодер — жащих клеток костного мозга и более на 1 кг массы тела.

Первичные иммунодефицитные состояния успешно лечат трансплантацией костного мозга, а в последнее время — и переливанием пуповинной крови. Всего с 1968 г. пролечено более шестисот больных. Выживаемость пациентов при полностью совпадающем по НЬА-антигенами трансплантате составляет 80%.


Комментариев нет

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Кто решил, что БАДы вредны?
Применение коферментов
Кто решил, что БАДы вредны?

Каждый, кто начинает интересоваться механизмами работы витаминно-минеральных добавок, сталкивается с противоречивой информацией. Одни источники описывают синтетические витамины, такие как дартенум от компании Фарм-микс (уникальные новинки для нашей страны), как незаменимую поддержку организма, в то время как другие приводят убедительные контраргументы. Неужели наука до сих пор не может однозначно разрешить этот вопрос? …

Левитра
Применение коферментов
Левитра – лучшее средство улучшить личную жизнь

Здоровье дается человеку с рождения, но далеко у всех оно сохраняется на протяжении всей жизни. Потенциал мужчины велик, но в силу различных причин, имеющих место быть, мужское здоровье оказывается под угрозой. Такая ситуация доставляет немало проблем и вносит дискомфорт и непонимание между половыми партнерами. Требуется эффективное средство для возвращения к …

Аптека не выходя из дома. Обзор онлайн аптеки
Применение коферментов
Купить Виагру через интернет на сайте интернет – аптеки

Купить Виагру через интернет удобно потому, что на сайте интернет – аптеки вы найдете подробное описание товара, узнаете, как его принимать, сколько он стоит и купить его по выгодной цене. Еще один плюс интернет – покупки – вам доставят товар в нужное место и время. Ослабление потенции – это возрастное …