Генная и клеточная терапия

Генная терапия — способ лечения болезней путем введения в соматические клетки организма дополнительной генетической информации в виде генно-инженерных конструкций (рекомбинантных ДНК) или изменения экспрессии генов. Эта область знаний ориентирована на исправление дефектов, вызванных нарушением унаследованных или приобретенных функций генома. Исторически генная терапия была направлена на лечение генетических болезней, но затем диапазон ее применения расширился, сначала — теоретически, а затем — в экспериментальных и клинических исследованиях. Генную терапию стали рассматривать как универсальный подход к лечению всех болезней (генетических, многофакторных, злокачественных, инфекционных). Концепция генной терапии, контуры теоретических основ генной инженерии клеток человека, введение термина и собственно понятия «генная терапия» — все это закладывалось еще в 60-х гг. XX в. Естественно, что речь шла о теоретических предпосылках генетической инженерии, которые широкая научная общественность рассматривала как фантастические измышления. Тем не менее события разворачивались быстрее, чем можно было предполагать при первых рассуждениях о генной терапии. Уже в 70-х гг. XX в. идея о генной терапии была существенно подкреплена обнаружением фактов влияния вируса папилломы Шопа кроликов на концентрацию аргинина в крови людей, работающих с ними. В этот же период научное направление, занимающееся генной терапией, было значительно расширено обнаружением и изучением рестрикционных эндонуклеаз. Исследования в области рекомбинантных ДНК и анализ вирусных генов (таких, например, как SV40) представили генную терапию в научных кругах уже как достижимую область. В 1977 г. с целью коррекции генетических дефектов был успешно осуществлен перенос генов в клетки млекопитающих  провел лечение пациентов с р-талассемией введением гена (3-глобина. Эта попытка оказалась неэффективной с клинической точки зрения, а само исследование научная общественность оценила как эксперимент на людях, что вызвало серьезную дискуссию об этической стороне генной терапии.


Комментариев нет

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Гены человека
Информация о неотцовстве

Она следует предоставить матери, даже если в браке больше не планируют иметь детей или нет генетического риска. Она может иметь значение для семейных отношений и поэтому должна быть известна, по крайней мере, одному члену семьи. Если нельзя встретиться только с матерью, то лучше не сообщать данные никому, чем подвергнуть риску …

Гены человека
Процесс диагностики

Как уже отмечалось, эти современные технологии ускоряют и автоматизируют, но не могут в полной мере заменить кариотипирование, так как они могут определить анеуплоидию только по отношению к определенному локусу определенной хромосомы. Для их использования нужна ДНК плода и не требуется визуальный анализ хромосом. Очевидно, на данном этапе использование этих молекулярных …

Гены человека
Ложноположительные результаты

Как известно, эффективность скрининга определяется его чувствительностью (уровнем обнаружения патологии) и специфичностью (уровнем). Чем выше чувствительность скрининга, тем меньше количество пропущенных случаев патологии. В связи с тем что от уровня ложноположительных результатов скрининга зависит количество инвазивных процедур и, следовательно, уровень возможных осложнений беременности после инвазивного вмешательства (вплоть до прерывания беременности), …