Её можно ввести непосредственно в организм любым способом: внутриартериально, внутримышечно, внутривенно, внутрилюмбально, внутримиокардиально и др. Этот путь доставки называют генотерапией in vivo. В большинстве случаев генетическую конструкцию лучше помещать в клетки. Это осуществляют следующим образом. Клетки берут из организма, иногда их дополнительно размножают в лабораторных условиях, проводят трансфекцию, а затем возвращают уже трансфицированные клетки в организм. Такой подход называют генотерапией ex vivo. Генотерапия
in situ — введение генетической конструкции непосредственно в патологический очаг (опухоль, мозг при болезни Паркинсона, легкие при муко — висцидозе). Стратегия генной терапии включает процедуру введения гена, восполняющего функцию в связи с существованием мутантного гена или подавляющего избыточную функцию (особенно при инфекциях или злокачественных новообразованиях). Б обоих случаях эти истинно гепотерапевтические подходы направлены на коррекцию дефекта или функции клетки с помощью генетических модификаций. К этой же категории генной терапии можно отнести подавление (выключение) нежелательной функции гена введением антисмысловых РНК, малых интерферирующих РНК и рибозимов. Речь идет о подавлении вредного эффекта мутантного гена на уровне информационной РНК. Другая стратегия генотерапии — усиление иммунного ответа с помощью генно — инженерных конструкций, модифицирующих клетки. Последними могут быть клетки, против которых направлен иммунитет, или клетки иммунной системы, с помощью которых можно усилить иммунный ответ. В строгом смысле слова эта стратегия не совсем вписывается в понятие «генная терапия», но подобная идеология уже принята, и в своей основе она опирается на генетическую модификацию клеток.