Ферментиндуцирующая терапия

Этот особый подход предложен для лечения наследственных заболеваний, при которых нарушаются сворачивание (фолдинг) белка и его доставка в определенный компартмент клетки. Чтобы стать узнаваемым для ферментов, белков-переносчиков и других молекул, белок должен обладать определенной пространственной конфигурацией. Образование аномального по структуре белка запускает серию реакций по его утилизации, и белок разрушается при участии особой убиквитиновой системы клетки, даже не достигнув основного пункта своего назначения (например, лизосом). Ряд мутаций в генах приводит к нарушениям фолдинга белка и вызывает либо его накопление, либо быстрое расщепление. Это. как правило, миссенс-мутации и небольшие делеции без сдвига рамки считывания, которые не затрагивают функционально значимые домены белка (активные центры, рецепторсвязывающие сайты). Такие белки сохранили бы функциональную активность, если бы достигли места своего назначения. Классический пример нарушений фолдинга белка — мутация AF508 в гене CFTR (муковисцидоз). Она приводит к тому, что белок не проходит необходимые стадии созревания в эндоплазматическом ретикулуме. Б результате он не транспортируется в плазматическую мембрану клетки, а остается в последнем, где подвергается расщеплению. Недостаточность а,-антитрипсина и некоторые лизосомные болезни накопления (болезнь Фабри, GMl-ганглиозидоз. болезнь Гоше) обусловлены мутациями, которые приводят к «застреванию» белков на полпути и отсутствию транспортировки в нужный компартмент клетки. Давно известно, что некоторые соединения могут служить стабилизаторами белков и помогают им образовывать более устойчивую конформацию. Эти вещества называют химическими шаперонами по аналогии с белками-шаперонами, которые принимают участие в поддержании третичной структуры и доставке синтезированных белков к клетке. К простейшим химическим шаперонам относят глицерин, сахарозу, галактозу и др. Химические шапероны неспецифичны, а их применение в клинических целях ограничено, поскольку для достижения эффекта требуются высокие концентрации, создание которых приводит к возникновению множества побочных эффектов.


Комментариев нет

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Кто решил, что БАДы вредны?
Применение коферментов
Кто решил, что БАДы вредны?

Каждый, кто начинает интересоваться механизмами работы витаминно-минеральных добавок, сталкивается с противоречивой информацией. Одни источники описывают синтетические витамины, такие как дартенум от компании Фарм-микс (уникальные новинки для нашей страны), как незаменимую поддержку организма, в то время как другие приводят убедительные контраргументы. Неужели наука до сих пор не может однозначно разрешить этот вопрос? …

Левитра
Применение коферментов
Левитра – лучшее средство улучшить личную жизнь

Здоровье дается человеку с рождения, но далеко у всех оно сохраняется на протяжении всей жизни. Потенциал мужчины велик, но в силу различных причин, имеющих место быть, мужское здоровье оказывается под угрозой. Такая ситуация доставляет немало проблем и вносит дискомфорт и непонимание между половыми партнерами. Требуется эффективное средство для возвращения к …

Аптека не выходя из дома. Обзор онлайн аптеки
Применение коферментов
Купить Виагру через интернет на сайте интернет – аптеки

Купить Виагру через интернет удобно потому, что на сайте интернет – аптеки вы найдете подробное описание товара, узнаете, как его принимать, сколько он стоит и купить его по выгодной цене. Еще один плюс интернет – покупки – вам доставят товар в нужное место и время. Ослабление потенции – это возрастное …