Доставка фермента к клеткам соединительной ткани

Ряд исследователей предпринимают попытки решить задачу, что особенно актуально для лечения мукопо — лисахаридозов (в частности, 4-го типа), но пока они малоуспешны. Препараты для ФЗТ вводят внутривенно несколько раз в месяц. Поскольку такое лечение проводят пожизненно, неизбежно возникает затруднение венозного доступа вследствие изменений стенок сосудов. На животных моделях сейчас разрабатывают и другие способы введения недостающего фермента. Один из них — микроинкапсулиро — вание: генетически модифицированные клетки, продуцирующие необходимый белок, погружают в иммунозащитные микрокапсулы и имплантируют в организм пациента (подкожно или внутрибрюшинно). Такие депо могут долгое время вырабатывать недостающие организму ферменты или гормоны. Трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) довольно широко применяют при наследственных заболеваниях: нарушениях иммунной системы, анемиях, некоторых болезнях обмена.. ЛБН и пероксисомных заболеваниях . Оптимальный аллогенный донор для ТГСК — брат или сестра больного, имеющие идентичный человеческий лейкоцитарный антиген (НЬА). Если среди членов семьи нет НЬА-идентичного донора, то в некоторых случаях, главным образом у молодых пациентов, можно выполнить ТГСК с использованием костного мозга неродственного донора, совместимого по НЬА. Полиморфность системы НЬА настолько велика, что далеко не всегда удается найти подходящего донора. Результативность трансплантации зависит от генотипа, статуса донора (гетерозигота или здоровый донор), возраста пациента на момент выполнения трансплантации, степени выраженности органных поражений на момент проведения ТГСК, функционирования донорского органа и посттрансплантационной реабилитации.


Комментариев нет

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

*

Гены человека
Информация о неотцовстве

Она следует предоставить матери, даже если в браке больше не планируют иметь детей или нет генетического риска. Она может иметь значение для семейных отношений и поэтому должна быть известна, по крайней мере, одному члену семьи. Если нельзя встретиться только с матерью, то лучше не сообщать данные никому, чем подвергнуть риску …

Гены человека
Процесс диагностики

Как уже отмечалось, эти современные технологии ускоряют и автоматизируют, но не могут в полной мере заменить кариотипирование, так как они могут определить анеуплоидию только по отношению к определенному локусу определенной хромосомы. Для их использования нужна ДНК плода и не требуется визуальный анализ хромосом. Очевидно, на данном этапе использование этих молекулярных …

Гены человека
Ложноположительные результаты

Как известно, эффективность скрининга определяется его чувствительностью (уровнем обнаружения патологии) и специфичностью (уровнем). Чем выше чувствительность скрининга, тем меньше количество пропущенных случаев патологии. В связи с тем что от уровня ложноположительных результатов скрининга зависит количество инвазивных процедур и, следовательно, уровень возможных осложнений беременности после инвазивного вмешательства (вплоть до прерывания беременности), …